이엔셀, AAV 유전자치료 벡터 기술 특허 출원

이엔셀이 근육 질환 부위 타겟팅을 높이고 간 독성을 줄인 아데노연관바이러스(AAV) 기반 유전자치료 벡터 기술 특허를 출원했다고 24일 밝혔다.

이엔셀이 이번에 특허청에 제출한 기술은 '근육 특이적 발현을 위한 키메라 프로모터와 이를 이용한 AAV 기반 유전자 발현시스템'이다. 이엔셀이 개발한 근육 특이 발현 조절 기술은 골격근과 심근을 동시에 겨냥하면서도 간, 생식기 등 비표적 장기에서는 발현을 억제해 독성 위험을 현저히 낮췄다. 기존 AAV 유전자치료제의 한계를 극복할 수 있는 기술로 꼽힌다.

이엔셀의 플랫폼 기술은 근육세포 분화모델과 동물모델로 검증을 마쳤다. AAV 벡터를 전신 투여한 후 골격근과 심근에서 높은 발현 효율을 확인했다. 간, 생식기 등 비표적 장기에서는 발현이 현저히 낮게 나타나는 결과가 나타났다. 플랫폼 기술이 생체 내에서 더 안전할 수 있음을 입증했다고 이엔셀은 강조했다.

엔셀 관계자는 “근육 특이 발현 조절 기술은 효과적인 치료뿐 아니라 AAV 기반 유전자치료제에서 가장 우려되는 안전성 문제까지 동시에 해결할 수 있는 신기술”이라면서 “효능과 안전성이라는 두 가지 숙제를 동시에 풀어낼 수 있는 플랫폼 기술을 확보한 만큼 앞으로 관련 분야를 새로운 성장 동력으로 삼고 지속 개발하겠다”고 말했다.

송윤섭 기자 sys@etnews.com